Amanda Smith ăn mừng ngày 1 tháng 8, gần hai năm trước, khi cô ngừng tiêm insulin để kiểm soát bệnh tiểu đường loại 1 của mình, chỉ vài tháng sau khi nhận một liều tế bào gốc thử nghiệm như một phần của một nghiên cứu.

"Tôi nhớ, tôi đã rất sợ hãi và phấn khích, và giờ thì đó là lịch sử rồi," cô nói.

Nữ y tá và bà mẹ 36 tuổi này là một phần của một nghiên cứu nhỏ, nhưng được một số người gọi là "nghiên cứu cột mốc," về bệnh nhân tiểu đường Loại 1 sử dụng tế bào gốc được sản xuất, được thiết kế để phát triển trong gan và trở thành toàn bộ các tế bào đảo tụy kiểm soát lượng đường trong máu một cách tự nhiên.

Trong một nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Y học New England, các nhà nghiên cứu báo cáo rằng trong số 12 bệnh nhân được tiêm một liều tế bào gốc duy nhất, 10 bệnh nhân đã không cần insulin trong ít nhất một năm và ngừng các đợt hạ đường huyết, hoặc hạ glucose máu, vốn có thể dẫn đến các biến chứng nguy hiểm, thậm chí tử vong. Đối với Amanda, phương pháp điều trị này là một phước lành.

Cuộc sống mới của bệnh nhân tiểu đường Loại 1 sau liệu pháp tế bào gốc thử nghiệm

Được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường thanh thiếu niên khởi phát muộn khi mới 25 tuổi, cô đã phải vật lộn với những cơn hạ đường huyết đột ngột khiến cô ngất xỉu, mặc dù đã được theo dõi chặt chẽ. Nguy cơ là hôn mê tiểu đường hoặc tệ hơn.

"Tôi xúc động vì tôi đã thoát khỏi những cùm tay đó... Tôi không còn phải lo lắng về điều đó mỗi ngày nữa," cô nói từ nhà riêng ở London, Ontario.

Cô chia sẻ: "Tôi đã coi đó như một bản án tử hình. Tôi biết, cuối cùng, kết cục luôn là một dạng biến chứng nào đó với bệnh tiểu đường."

Tiến sĩ Trevor Reichman, tác giả chính và Giám đốc phẫu thuật của Chương trình Cấy ghép Tụy và Tế bào Đảo tụy tại Mạng lưới Y tế Đại học ở Toronto, cho biết: "Chúng tôi đã... điều trị rất nhiều bệnh nhân vật lộn với bệnh tiểu đường. Và việc có thể chứng kiến một sự thay đổi mang tính biến đổi như vậy trong cuộc đời họ thật đáng kinh ngạc."

Bước đột phá trong điều trị Tiểu đường Loại 1: Tế bào gốc tái tạo chức năng tụy

Tiến sĩ Trevor Reichman cho biết đây là lần đầu tiên các nhà khoa học chứng kiến phản ứng tích cực như vậy từ việc cấy ghép các tế bào đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc.

Vertex, một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Boston, nhà tài trợ nghiên cứu, đã thu nhận các tế bào từ mô phôi và sau đó tìm ra cách nuôi cấy tế bào gốc với số lượng lớn.

Các nhà nghiên cứu, làm việc tại các trung tâm ở Hoa Kỳ và ít nhất ba bệnh viện cấy ghép ở Canada, đã truyền chúng vào gan của bệnh nhân. Trong vòng bốn đến sáu tháng tiếp theo, Tiến sĩ Reichman cho biết các tế bào này đã biến đổi thành một tập hợp các tế bào sản xuất hormone được tìm thấy trong tuyến tụy bình thường, và họ đã theo dõi lượng đường trong máu của bệnh nhân theo thời gian thực.

Tiến sĩ Reichman giải thích: "Trong gan, chúng cảm nhận được mức glucose trong máu của bệnh nhân và tiết ra hormone thích hợp. Những bộ phận thay thế sinh học này dường như cảm nhận sự thay đổi trong vòng vài giây hoặc mili giây. Về cơ bản, nó hoạt động giống như cách các tế bào đảo tụy tự nhiên của bạn sẽ hoạt động."

"Tôi nghĩ dữ liệu này thực sự rất thú vị, rất, rất mạnh mẽ," Tiến sĩ Peter Senior, giám đốc Viện Tiểu đường Alberta tại Đại học Alberta, cho biết. Ông không tham gia vào nghiên cứu này.

Tiến sĩ Senior nhấn mạnh: "Mục tiêu chính của nghiên cứu chỉ là để chứng minh rằng lượng đường trong máu tốt hơn và bệnh nhân không bị hạ đường huyết nặng. Họ đã vượt xa mục tiêu đó. Mười trong số 12 người đã không cần insulin."

"Điều này chưa từng được thực hiện trước đây trong lịch sử," Tiến sĩ David Thompson, giám đốc Trung tâm Tiểu đường Vancouver General, nói. "Đây là lần đầu tiên họ đạt được mức insulin đủ cao ở bệnh nhân," bằng cách sử dụng sản phẩm tế bào gốc.

Ông nói thêm: "Đây là một bước tiến lớn."

Đổi lấy tự do khỏi insulin: Thách thức của liệu pháp ức chế miễn dịch

Mặc dù liệu pháp tế bào gốc mang lại hy vọng lớn cho bệnh nhân tiểu đường Loại 1, nhưng đi kèm với đó là một sự đánh đổi quan trọng: các bệnh nhân này sẽ cần dùng thuốc ức chế miễn dịch suốt đời để hệ thống miễn dịch của họ không tấn công và phá hủy các tế bào được cấy ghép.

Việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch mang theo những rủi ro nhất định, bao gồm nguy cơ cao hơn mắc một số loại ung thư, nhiễm trùng và huyết áp cao. Tuy nhiên, đối với Amanda Smith, người từng sống trong nỗi sợ hãi thường trực về việc rơi vào trạng thái hôn mê tiểu đường đột ngột, thì những rủi ro này không đáng kể.

"Uống vài viên thuốc ba lần một ngày chẳng là gì cả. Tôi uống vào bữa sáng, bữa trưa và bữa tối. Dễ dàng thôi. Không có gì phải so sánh, không có gì cả," cô nói. "Và tôi biết đó là một sự nhẹ nhõm rất lớn đối với gia đình tôi, đặc biệt là chồng tôi, điều đó là chắc chắn."

Nghiên cứu cũng báo cáo rằng hai bệnh nhân trong nghiên cứu đã tử vong. Một trường hợp có thể là do các biến chứng từ việc ức chế miễn dịch, điều mà Tiến sĩ Reichman nhấn mạnh rằng bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ tại các trung tâm cấy ghép có kinh nghiệm. Bệnh nhân thứ hai, theo nghiên cứu, tử vong do chứng sa sút trí tuệ nghiêm trọng.

Liệu pháp tế bào sống sẵn có: Hy vọng mới cho bệnh tiểu đường Loại 1

Ý tưởng sử dụng các tế bào được cấy ghép vào cơ thể để sản xuất insulin, thay vì tiêm insulin, đã bắt đầu ở Canada cách đây 25 năm. Các nhà nghiên cứu ở Alberta đã tiên phong phát triển Giao thức Edmonton. Phương pháp này sử dụng các tế bào đảo tụy sản xuất insulin được lấy từ những người hiến tạng đã qua đời, sau đó được cấy ghép vào những bệnh nhân tiểu đường Loại 1 khó kiểm soát.

Theo Đại học Alberta, khoảng 2.500 bệnh nhân đã được điều trị trên khắp thế giới, và 80% trong số họ đã có thể ngừng tiêm insulin trong thời gian trung bình 95 ngày.

Tuy nhiên, số lượng thủ tục bị hạn chế do không đủ người hiến tạng để đáp ứng nhu cầu, và bệnh nhân cũng cần dùng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài.

Vì vậy, có khoảng hai chục công ty trên thế giới đang tìm kiếm những cách khác để có được các tế bào đảo tụy được sản xuất để điều hòa lượng đường trong máu thay thế cho insulin. Các tế bào của Vertex, ban đầu được gọi là VX-880, đã được đổi tên thành Zimislecel. Công ty dược phẩm có trụ sở tại Boston này cho biết họ đang tăng cường sản xuất.

Tiến sĩ Senior, người làm việc tại Edmonton, cho biết: "Đây là những tế bào tươi mới, hoàn toàn mới – chúng không phải là những tế bào 60 năm tuổi đã có một cuộc sống, và chúng tôi đang tái sử dụng chúng. Điều này đẩy ranh giới điều trị tiến lên vì có tiềm năng tạo ra một nguồn tế bào sản xuất insulin có thể tái tạo thay vì chờ đợi tế bào từ những người hiến tặng đã qua đời."

"Tôi nghĩ chúng ta đã có một phương pháp điều trị bệnh tiểu đường mà chúng ta không còn bị giới hạn bởi người hiến tạng," Tiến sĩ Senior nói. "Chúng ta có khả năng một nguồn tế bào không giới hạn có thể được sử dụng, và đó là một bước tiến vô cùng lớn trong việc liệu pháp tế bào trở thành hiện thực."

Bước tiếp theo là một người nào đó sản xuất các tế bào gốc không yêu cầu ức chế miễn dịch, bằng cách biến đổi gen các tế bào hoặc bao bọc chúng để làm cho chúng không bị tấn công bởi hệ miễn dịch. Một số nghiên cứu thí điểm đang được tiến hành.

Theo Tiến sĩ Senior, đây là một bước tiến đáng hoan nghênh. Mặc dù liệu pháp insulin đã cứu sống nhiều người kể từ khi được Banting và Best phát hiện ở Toronto vào năm 1921, nhưng nó chưa bao giờ là một phương pháp chữa bệnh.

"Tôi nghĩ những người mắc bệnh tiểu đường xứng đáng nhận được một số phương pháp điều trị mang tính biến đổi mà chúng ta đã thấy trong ung thư và các bệnh khác, nhưng chúng ta đã bị mắc kẹt về cơ bản là làm điều tương tự trong 100 năm," Tiến sĩ Senior nói.

Tại Canada, có khoảng 300.000 người mắc bệnh tiểu đường Loại 1. Ba mươi hai trường hợp mới được chẩn đoán mỗi ngày.

Số lượng trường hợp mới mỗi năm đã tăng 34% từ năm 2000 đến năm 2022, theo Breakthrough T1D (trước đây là Quỹ Tiểu đường Vị thành niên Canada).

Không giống như bệnh tiểu đường Loại 2, có liên quan đến các yếu tố môi trường, chế độ ăn uống và di truyền, nguyên nhân chính xác của bệnh tiểu đường Loại 1 vẫn chưa được biết, nhưng các bác sĩ cho biết hệ thống miễn dịch đã nhầm lẫn tấn công các tế bào đảo tụy sản xuất insulin trong tuyến tụy, dẫn đến sự suy giảm dần dần khả năng sản xuất insulin để điều hòa lượng đường trong máu.

Những câu hỏi còn bỏ ngỏ

Nghiên cứu đang được tiếp tục để bao gồm tổng cộng 50 bệnh nhân, tại Vancouver, Edmonton, Toronto và Hoa Kỳ, với nhóm của Tiến sĩ Reichman đang tích cực tuyển dụng ứng viên.

Tuy nhiên, vẫn còn nhiều câu hỏi. Tiến sĩ Reichman thừa nhận rằng không ai biết các tế bào được cấy ghép này sẽ tồn tại trong bao lâu. Amanda đã không cần tiêm insulin trong gần hai năm, đây là thời gian dài nhất được ghi nhận cho đến nay. Ông nói thêm rằng không có dấu hiệu nào cho thấy chín bệnh nhân khác, những người cũng đã ngừng insulin, đã phải tiêm lại kể từ khi được truyền tế bào gốc.

Cũng chưa rõ liệu liệu pháp này có làm giảm các biến chứng lâu dài và nặng nề của bệnh tiểu đường, bao gồm các vấn đề về tim, cắt cụt chi, suy thận và mất thị lực hay không. Tuy nhiên, dữ liệu từ các bệnh nhân được điều trị bằng giao thức Edmonton, sử dụng mô từ người hiến tạng đã qua đời, cho thấy dấu hiệu giảm biến chứng, một dấu hiệu đầy hứa hẹn cho liệu pháp mới hơn này, theo Tiến sĩ Thompson.

Mối lo ngại khác là không phải tất cả bệnh nhân hạ đường huyết nặng đều muốn đưa ra lựa chọn giống như Amanda, chấp nhận rủi ro của bệnh tiểu đường để đổi lấy những rủi ro đi kèm với thuốc chống thải ghép.

Một câu hỏi khác là liệu pháp điều trị một lần này có thể đi kèm với một mức giá rất cao hay không. "Chúng ta sẽ phải chờ xem," Tiến sĩ Reichman nói.

Trong khi đó, Amanda Smith cố gắng tận hưởng sự tự do của mình với gia đình và công việc tại một viện dưỡng lão dài hạn, không nghĩ quá xa về phía trước.

Cô ấy tranh luận về câu hỏi - cô ấy còn mắc bệnh tiểu đường nữa không?

"Tôi không còn tiêm insulin nữa. Tôi không còn uống thuốc điều trị tiểu đường nữa. Vì vậy, tôi cảm thấy mình lại là một người bình thường không mắc bệnh tiểu đường."

Liệu sự phát triển của "nguồn tế bào không giới hạn" cùng với khả năng loại bỏ nhu cầu ức chế miễn dịch có thể mở ra một kỷ nguyên mới cho việc chữa khỏi bệnh tiểu đường Loại 1 trong tương lai gần?

© 2025 CTV News

Bản tiếng Việt của The Canada Life