Một phương pháp điều trị thử nghiệm dường như trì hoãn các triệu chứng Alzheimer ở một số người có gen định sẵn mắc bệnh ở độ tuổi 40 hoặc 50, theo những phát hiện mới từ nghiên cứu đang diễn ra hiện đang bị trì hoãn tài trợ của chính quyền Trump.

Kết quả ban đầu - một bước tiến khoa học đầu tiên - đã được công bố vào thứ Tư ngay cả khi những người tham gia nghiên cứu lo lắng rằng chính trị có thể cắt đứt quyền tiếp cận của họ với một cứu cánh tiềm năng.

Jake Heinrichs ở Thành phố New York nói: "Đó vẫn là một nghiên cứu nhưng nó đã cho tôi một sự kéo dài cuộc sống mà tôi chưa bao giờ mong đợi."

Hiện 50 tuổi, Heinrichs đã được điều trị trong nghiên cứu đó hơn một thập kỷ và vẫn không có triệu chứng mặc dù thừa hưởng gen gây bệnh Alzheimer đã giết chết cha và anh trai của ông ở độ tuổi tương tự.

Vợ ông, Rachel Chavkin hỏi: "Nếu nguồn tài trợ bị chặn dừng liều lượng của Heinrichs, chúng ta còn bao nhiêu thời gian? Thử nghiệm này là sự sống."

Hai loại thuốc được bán ở Mỹ có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer giai đoạn đầu bằng cách làm sạch não khỏi một trong những đặc điểm nổi bật của nó, một chất dính gọi là amyloid. Nhưng cho đến nay, chưa có gợi ý nào cho thấy việc loại bỏ amyloid sớm hơn nhiều - nhiều năm trước khi các triệu chứng đầu tiên xuất hiện - có thể trì hoãn căn bệnh này.

Nghiên cứu do Đại học Washington ở St. Louis dẫn đầu liên quan đến các gia đình truyền lại các đột biến gen hiếm gặp gần như đảm bảo rằng họ sẽ phát triển các triệu chứng ở cùng độ tuổi mà người thân bị ảnh hưởng của họ đã mắc - thông tin giúp các nhà khoa học biết liệu các phương pháp điều trị có hiệu quả hay không.

Những phát hiện mới tập trung vào một nhóm phụ gồm 22 người tham gia được dùng thuốc loại bỏ amyloid lâu nhất, trung bình tám năm. Các nhà nghiên cứu đã báo cáo trên tạp chí Lancet Neurology vào thứ Tư rằng việc loại bỏ amyloid lâu dài đã giảm một nửa nguy cơ khởi phát triệu chứng của họ.

Mặc dù nghiên cứu có quy mô nhỏ, nhưng "nó cực kỳ quan trọng", nhà thần kinh học David Gate của Đại học Northwestern, người không tham gia nghiên cứu, cho biết.

Bây giờ những người tham gia đã được chuyển từ một loại thuốc thử nghiệm trước đó sang Leqembi, một phương pháp điều trị tiêm tĩnh mạch được phê duyệt ở Mỹ, để cố gắng trả lời câu hỏi hiển nhiên tiếp theo.

Bác sĩ Randall Bateman của Đại học Washington, người chỉ đạo Mạng lưới các nghiên cứu về bệnh Alzheimer di truyền trội liên quan đến các gia đình có những gen hiếm gặp này cho biết: "Những gì chúng tôi muốn xác định trong năm năm tới là sự bảo vệ mạnh mẽ như thế nào. Liệu họ có bao giờ có các triệu chứng của bệnh Alzheimer nếu chúng tôi tiếp tục điều trị cho họ không?"

Đây là điều đáng lo ngại: Bateman đã quyên góp tiền để bắt đầu nghiên cứu xác nhận đó trong khi tìm kiếm nguồn tài trợ của Viện Y tế Quốc gia (NIH) cho toàn bộ dự án, nhưng khoản tài trợ của ông đã bị trì hoãn do các đánh giá bắt buộc bị hủy bỏ. Đó là một ví dụ về cách hàng triệu đô la nghiên cứu đã bị đình trệ khi NIH vật lộn với các hạn chế về tài trợ và sa thải hàng loạt.

Đồng thời, các nhà nghiên cứu tự hỏi liệu NIH có chuyển trọng tâm khỏi nghiên cứu amyloid sau các bình luận của Tiến sĩ Jay Bhattacharya, người được đề cử làm giám đốc mới của cơ quan này hay không.

Bhattacharya nói với các thượng nghị sĩ: "Một trong những lý do tôi nghĩ rằng chúng ta chưa đạt được tiến bộ trong bệnh Alzheimer, như chúng ta nên có, là vì NIH đã không hỗ trợ đủ phạm vi giả thuyết rộng rãi," trả lời một thượng nghị sĩ đưa ra một ví dụ về hành vi sai trái khoa học trước đó không liên quan đến nghiên cứu hiện tại.

Các nhà khoa học không biết chính xác nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer, một căn bệnh phá hủy tâm trí ảnh hưởng đến gần 7 triệu người Mỹ, chủ yếu là vào cuối đời. Điều rõ ràng là những thay đổi thầm lặng xảy ra trong não ít nhất hai thập kỷ trước khi các triệu chứng đầu tiên xuất hiện - và amyloid dính là một yếu tố đóng góp chính. Tại một số thời điểm, sự tích tụ amyloid dường như kích hoạt một protein tên là tau bắt đầu giết chết các tế bào thần kinh, dẫn đến suy giảm nhận thức.

Các loại thuốc chống tau hiện đang được thử nghiệm. Các nhà nghiên cứu cũng đang nghiên cứu các yếu tố khác bao gồm viêm, tế bào miễn dịch của não và một số loại vi rút.

Trọng tâm của NIH đã mở rộng khi các nhà nghiên cứu tìm thấy nhiều nguyên nhân tiềm ẩn hơn. Vào năm 2013, Viện Lão hóa Quốc gia của NIH đã tài trợ cho 14 thử nghiệm về các loại thuốc Alzheimer tiềm năng, hơn một phần ba nhắm mục tiêu vào amyloid. Đến mùa thu năm ngoái, có 68 thử nghiệm thuốc và khoảng 18% nhắm mục tiêu vào amyloid.

Gate của Northwestern tự nhận mình là một trong những nhà khoa học "nghĩ rằng amyloid không phải là tất cả", nhưng nói rằng không có gì làm mất hiệu lực giả thuyết amyloid. Gần đây, ông đã sử dụng mô não được bảo quản từ một nghiên cứu amyloid cũ để tìm hiểu cách các tế bào miễn dịch gọi là microglia có thể làm sạch các mảng bám đó và sau đó chuyển sang giúp não chữa lành, những manh mối có thể cải thiện các liệu pháp khiêm tốn ngày nay.

Hiện tại, amyloid rõ ràng có liên quan bằng cách nào đó và các gia đình có gen gây bệnh Alzheimer đang giúp trả lời một câu hỏi quan trọng cho bất kỳ ai có nguy cơ: Liệu việc ngăn chặn sự tích tụ amyloid có thực sự ngăn chặn các triệu chứng không? Bateman nói, nếu không có nguồn tài trợ của NIH, cơ hội đó sẽ bị mất.

June Ward, người tham gia nghiên cứu lâu năm, sống gần Asheville, Bắc Carolina và có kế hoạch nhờ bạn bè khiếu nại với các nhà lập pháp, nói: "Điều đó hoàn toàn điên rồ."

Ward bước sang tuổi 64 vào tháng 6 và khỏe mạnh, lớn hơn hai tuổi so với thời điểm các triệu chứng của mẹ bà xuất hiện. Bà nói: "Thật thú vị khi nghĩ về khả năng bệnh Alzheimer có thể không phải là thứ lấy đi tôi."

Ở New York, Heinrichs nói rằng anh hy vọng đứa con trai 3 tuổi của mình sẽ không "trải qua sự căng thẳng và đau buồn mà tôi đã trải qua khi còn là một chàng trai trẻ khi chứng kiến cha mình tàn lụi."

Vợ anh, Chavkin, nói thêm: "Chúng tôi cần NIH không bị chính trị hóa. Đó chỉ là về việc giữ cho mọi người sống hoặc giúp họ sống tốt hơn. Và trong trường hợp này, đó là giúp chồng tôi sống sót."

© 2025 The Associated Press

Bản tiếng Việt của The Canada Life